Thuốc thử nghiệm hồi sinh bệnh nhân kháng mọi liệu pháp trị ung thư

Với Pat Brogan, 68 tuổi, ở thị trấn Cowdenbeath, Scotland, cuộc sống hiện tại là những ngày tháng kỳ diệu. Tháng 6 này, ông đang bận rộn chuẩn bị dẫn con gái vào lễ đường và cùng vợ, bà Linda, đi nghỉ dưỡng tại Tây Ban Nha. Những cột mốc giản dị nhưng vô giá ấy, chỉ mới vài năm trước, là điều ông Brogan từng lo sợ sẽ không bao giờ có cơ hội đạt được.

Là một bệnh nhân ung thư phổi giai đoạn 4 đã kháng mọi phương pháp điều trị thông thường, Pat Brogan vốn đã chuẩn bị sẵn tâm lý để nói lời từ biệt cuộc đời. Thế nhưng, bước ngoặt đến khi ông trở thành một trong những người đầu tiên trên thế giới tham gia thử nghiệm một loại thuốc thông minh mang tính đột phá y học, giúp khối u ác tính của ông thu nhỏ tới gần một phần ba.

Câu chuyện vượt qua ung thư của Pat Brogan bắt đầu vào năm 2021. Trước đó, ông hoàn toàn khỏe mạnh, thậm chí còn ca hát và nhảy múa tại một lễ hội âm nhạc lớn. Tuy nhiên, không lâu sau, ông bỗng dưng bị mất giọng. Kết quả kiểm tra tại bệnh viện cho thấy các khối u ác tính đã xuất hiện và xâm lấn, gây ảnh hưởng đến dây thanh quản. Căn bệnh ung thư đã ở giai đoạn cuối.

Ông Brogan nói rằng "đã rất sốc" khi nhận chẩn đoán cách đây gần 5 năm. Mẹ, chị gái và cha đều qua đời vì bệnh ung thư, khiến ông từng nghĩ "chuỗi vận đen tồi tệ đó" có thể kết thúc ở mình. "Có mặt ở đây và sống một cuộc sống tương đối bình thường đối với tôi là một phép màu", ông Brogan chia sẻ.

Suốt 3 năm sau đó, cựu nhân viên thâm niên 35 năm của công ty cấp nước Scottish Water đã trải qua hàng loạt đợt hóa trị và liệu pháp miễn dịch tiêu chuẩn. Cuối năm 2024, các khối u bắt đầu tái phát. Ông có hai lựa chọn: tiến hành một đợt hóa trị chuyên sâu hơn nhưng có thể không đem lại hiệu quả; hoặc tham gia vào một chương trình thử nghiệm lâm sàng hoàn toàn mới. Ông Brogan chọn con đường thứ hai và tham gia thử nghiệm từ tháng 2/2025.

Phương pháp điều trị này sử dụng một loại thuốc thông minh có mã định danh là GRWD5769, một sản phẩm được phát triển bởi công ty Greywolf Therapeutics, trụ sở tại Oxford. Đây là loại thuốc thông minh có tác dụng ngăn tế bào ung thư lẩn trốn hệ miễn dịch, từ đó tạo điều kiện cho liệu pháp miễn dịch tìm kiếm và tiêu diệt tế bào bệnh.

Loại thuốc này nhắm vào một loại enzyme tên là ERAP1, thứ mà các tế bào ung thư thường dùng làm "lá chắn" để ẩn nấp khỏi hệ miễn dịch. Khi kết hợp với thuốc Cemiplimab, viên nén mới này sẽ "cởi trói" cho hệ miễn dịch của bệnh nhân, giúp các tế bào phòng vệ tự phát hiện và chủ động tiêu diệt khối u. Phác đồ điều trị yêu cầu bệnh nhân uống thuốc hai lần một ngày trong ba tuần, sau đó nghỉ ba tuần giúp hệ miễn dịch có thời gian phục hồi và tránh rơi vào tình trạng quá tải.

Kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu trên 83 bệnh nhân tại 28 trung tâm ung thư lớn trên toàn thế giới được công bố tại Hội nghị Thường niên năm 2026 của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Mỹ (ASCO) ở Chicago, đã mang lại niềm hy vọng lớn. Trong dữ liệu đầu tiên được công bố về nhóm thuốc mới này, các chuyên gia từ The Christie, trung tâm chuyên khoa ung thư tại Manchester và là cơ sở điều trị ung thư đơn khối lớn nhất châu Âu, cho biết liệu pháp phối hợp này đạt hiệu quả cao nhất đối với ung thư bàng quang. Thuốc cũng được ghi nhận hiệu quả đối với loại ung thư ruột phổ biến nhất là ung thư đại trực tràng có độ ổn định vi vệ tinh (microsatellite stable colorectal cancer). Đây là loại ung thư hiện chưa có liệu pháp miễn dịch nào điều trị được.

Theo dữ liệu nghiên cứu, sau 6 tháng điều trị, tỷ lệ bệnh nhân giữ được khối u ổn định, không bị tiến triển nặng hơn đạt 55% ở nhóm ung thư phổi, 51% ở ung thư ruột, 38% ở ung thư đầu - cổ, 36% ở ung thư bàng quang, 32% ở ung thư gan và 18% ở ung thư cổ tử cung. Mỗi năm, Anh có khoảng 130.000 người được chẩn đoán mắc một trong 6 loại ung thư này.

Giáo sư Fiona Thistlethwaite, cố vấn chuyên khoa ung thư kiêm Giám đốc y tế Cơ sở nghiên cứu lâm sàng NIHR tại Trung tâm The Christie, đánh giá: "Đối với thuốc dạng viên uống, kết quả này là vô cùng ấn tượng. Dù mới ở giai đoạn đầu và cần nghiên cứu thêm, đây rõ ràng là một loại thuốc có cơ chế mới giúp liệu pháp miễn dịch hoạt động hiệu quả hơn hẳn". Bà cho biết số lượng bệnh nhân đáp ứng tốt với liệu pháp miễn dịch hiện "vẫn còn tương đối ít". Tuy nhiên, các kết quả vừa qua cho thấy loại thuốc mới có hiệu quả "trên cả 6 loại khối u vốn có khả năng kháng liệu pháp miễn dịch rất mạnh nhưng lại gây ra rất ít tác dụng phụ".

Theo giáo sư, đạt được kết quả này ở một giai đoạn sớm như vậy là điều hy hữu. "Dù còn nhiều việc phải làm trước khi thuốc được đưa vào điều trị thực tế nhưng việc một loại thuốc hoàn toàn mới sớm bộc lộ tiềm năng lớn như vậy ngay trên nhiều loại ung thư vốn cực kỳ khó chữa đã mang lại cho tôi niềm lạc quan thực sự", bà nói thêm.

Giáo sư Stefan Symeonides, trưởng nhóm nghiên cứu thử nghiệm tại Anh đến từ Trung tâm Ung thư Edinburgh và Đại học Edinburgh, chia sẻ "hào hứng" khi loại thuốc này có khả năng "vừa khôi phục phản ứng miễn dịch, vừa giữ cho phản ứng đó luôn mạnh mẽ và duy trì hoạt động", mang lại lợi ích trực tiếp cho các bệnh nhân.

Trở lại với cuộc sống thường nhật, ông Pat Brogan đang tận hưởng chất lượng cuộc sống tốt. Ông duy trì thói quen đi dạo hàng ngày với chú chó Seamus và mong đợi khoảng thời gian quý giá bên gia đình, bao gồm vợ ông và hai đứa cháu vừa bước vào tuổi trưởng thành.

"Phương pháp điều trị này thực sự đã trả lại cuộc sống cho tôi", ông Brogan bày tỏ lòng biết ơn tới đội ngũ y tế. "Tôi không thể có được cuộc sống như hiện tại nếu không có họ. Hy vọng bằng việc tham gia nghiên cứu, tôi cũng có thể giúp mọi thứ tốt đẹp hơn cho những người có hoàn cảnh như tôi trong tương lai".

Nguồn: vnexpress.net